Diagnose des Laurence-Moon-Bardet-Biedl-Syndroms

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Autor: Frank Hunt
Erstelldatum: 20 Marsch 2021
Aktualisierungsdatum: 18 November 2024
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Bardet-Biedl Syndrome
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In früheren Jahren wurde das Laurence-Moon-Bardet-Biedl-Syndrom (LMBBS) verwendet, um eine erbliche genetische Erkrankung zu beschreiben, von der etwa 1 von 100.000 geborenen Babys betroffen war. Es wurde nach den vier Ärzten benannt, die ursprünglich die Symptome des Syndrom.

Seitdem wurde LMBBS als ungenau erkannt. Stattdessen wurde entdeckt, dass LMBBS tatsächlich aus zwei unterschiedlichen Erkrankungen bestand: dem Biedl-Bardet-Syndrom (BBS) und dem Laurence-Moon-Syndrom (LMS).

Der Unterschied zwischen Biedl-Bardet-Syndrom und Laurence-Moon-Syndrom

BBS ist eine sehr seltene genetische Störung, die eine Verschlechterung des Sehvermögens, zusätzliche Finger oder Zehen, Fettleibigkeit in Magen und Bauch, Nierenprobleme und Lernschwierigkeiten verursacht. Sehstörungen verschlechtern sich schnell; Viele Menschen werden völlig blind. Komplikationen aufgrund anderer Symptome wie Nierenprobleme können lebensbedrohlich werden.

LMS ist wie BBS eine Erbkrankheit. Es ist mit Lernschwierigkeiten, verminderten Sexualhormonen und Steifheit der Muskeln und Gelenke verbunden. BBS und LMS sind sehr ähnlich, werden jedoch als unterschiedlich angesehen, da LMS-Patienten keine Anzeichen von zusätzlichen Stellen oder Fettleibigkeit im Bauch zeigen.


Ursachen von BBS und LMS

Die meisten Fälle von BBS werden vererbt. Es betrifft Männer und Frauen gleichermaßen, ist aber nicht häufig. BBS betrifft nur 1 von 100.000 in Nordamerika und Europa. Es ist etwas häufiger in den Ländern Kuwait und Neufundland, aber Wissenschaftler sind sich nicht sicher, warum.

LMS ist auch eine Erbkrankheit. LMS ist autosomal rezessiv, was bedeutet, dass es nur auftritt, wenn beide Elternteile die LMS-Gene tragen. Typischerweise haben die Eltern selbst kein LMS, sondern tragen das Gen von einem ihrer eigenen Eltern.

Wie sie diagnostiziert werden

BBS wird typischerweise in der Kindheit diagnostiziert. Visuelle Untersuchungen und klinische Bewertungen werden nach verschiedenen Anomalien und Verzögerungen suchen. In einigen Fällen können Gentests das Vorhandensein der Störung erkennen, bevor die Symptome fortschreiten.

LMS wird normalerweise diagnostiziert, wenn auf Entwicklungsverzögerungen getestet wird, z. B. Screenings auf Sprachhemmung, allgemeine Lernbehinderungen und Hörprobleme.

Behandlungen für die zwei Bedingungen

Die Behandlung von BBS konzentriert sich auf die Behandlung der Symptome der Störung, wie z. B. Sehkorrektur oder Nierentransplantation. Durch frühzeitiges Eingreifen können Kinder ein möglichst normales Leben führen und die Symptome behandeln. Derzeit gibt es jedoch keine Heilung für die Krankheit .


Für LMS gibt es derzeit keine zugelassenen Behandlungen zur Behandlung der Störung. Wie bei BBS konzentriert sich die Behandlung auf die Behandlung der Symptome. Ophthalmologische Unterstützung wie Brillen oder andere Hilfsmittel können zur Verschlechterung des Sehvermögens beitragen. Zur Behandlung von Kleinwuchs und Wachstumsverzögerungen kann eine Hormontherapie empfohlen werden. Sprach- und Ergotherapie können die Geschicklichkeit und die Fähigkeiten des täglichen Lebens verbessern. Nierentherapie und Nierenunterstützungsbehandlungen können erforderlich sein.

Prognose

Bei Menschen mit Laurence-Moon-Syndrom ist die Lebenserwartung normalerweise kürzer als bei anderen Menschen. Die häufigste Todesursache ist mit Nieren- oder Nierenproblemen verbunden.

Beim Biedel-Bartet-Syndrom ist Nierenversagen sehr häufig und die wahrscheinlichste Todesursache. Die Behandlung von Nierenproblemen kann die Lebenserwartung und die Lebensqualität verbessern.