Durchbrüche bei Makuladegeneration

Inhalt

• Arten von AMD
• Klinische Studienphasen
• Neue Behandlung für feuchte AMD
• Neue Behandlung für trockene AMD
• Ein Wort von Verywell

Die altersbedingte Makuladegeneration (AMD) ist die häufigste Ursache für Blindheit in den USA. Der Zustand kann in zwei Formen vorliegen, einschließlich nasser AMD und trockener AMD. Derzeit gibt es keine Heilung für AMD und keine Behandlung für die trockene Form der Krankheit (außer vorbeugende Maßnahmen).

Wissenschaftler arbeiten hart daran, neue Lösungen in Form von Durchbrüchen der Makuladegeneration, neuen Behandlungen und neuen Forschungsergebnissen zu finden, die Menschen mit AMD helfen können, ihre Vision so lange wie möglich aufrechtzuerhalten.

Arten von AMD

Trockene AMD und nasse AMD haben unterschiedliche Eigenschaften.

Trockene AMD

Trockene AMD ist die häufigste Form der Krankheit; Es handelt sich um sehr kleine gelbe Ablagerungen, sogenannte Drusen, die Ärzte durch eine Augenuntersuchung erkennen können.

Drusen sind ein normaler Bestandteil des Alterns; Bei AMD beginnen diese Ablagerungen jedoch zu wachsen (in Größe und / oder Anzahl). Diese Zunahme der Drusen kann den Prozess der Verschlechterung der Makula (ein ovaler gelblicher Bereich nahe der Mitte der Netzhaut) auslösen.

Die Makula ist für ein klares und direktes Sehen verantwortlich. Die Netzhaut ist eine Schicht lichtempfindlicher Zellen, die Nervenimpulse auslösen, die an den Sehnerv gesendet werden und dann zum Gehirn gelangen, wo Bilder entstehen.

Mit fortschreitender trockener AMD beginnen die Drusen zu wachsen und / oder an Zahl zuzunehmen, und das zentrale Sehvermögen kann aufgrund einer Verschlechterung der Makula langsam abnehmen.

Was ist zu erwarten, wenn Sie eine trockene Makuladegeneration haben?

Nasse AMD

Trockene AMD kann zur feuchten Form der Krankheit fortschreiten. Bei feuchter AMD handelt es sich um abnormale Blutgefäße, die sich unter der Netzhaut zu entwickeln beginnen. Die feuchte AMD schreitet oft sehr schnell voran und kann dazu führen, dass eine Person aufgrund eines Ödems oder einer Blutung dieser unreifen Blutgefäße einen Sehverlust erleidet, was zu einer raschen Schädigung der Makula führt.

Was Sie über die feuchte Makuladegeneration wissen sollten

Klinische Studienphasen

Um zu verstehen, wo eine potenzielle neue Behandlung oder ein potenzielles Medikament steht, ist es wichtig, ein wenig über die medizinische Forschung zu verstehen.

Ein neues Medikament oder eine neue Behandlung muss mehrere Phasen klinischer Studien erfolgreich bestehen, bevor das Produkt vermarktet oder an die Öffentlichkeit verkauft werden kann. Es gibt verschiedene Phasen des medizinischen Studiums, darunter:

• Phase I: Eine experimentelle Behandlung oder Medikation wird an einer begrenzten Anzahl von Personen getestet (normalerweise zwischen 20 und 80 Studienteilnehmern). Diese erste Phase zielt darauf ab, die Sicherheit des Arzneimittels zu testen und mögliche Nebenwirkungen zu identifizieren.
• Phase II: Sobald ein Medikament oder eine Behandlung als potenziell sicher eingestuft wird, tritt es in die Phase-II-Prüfung ein, um das Sicherheitsniveau weiterhin zu überwachen. Diese Phase umfasst eine größere Gruppe (normalerweise zwischen 100 und 300 Studienteilnehmer).
• Phase III: Nachdem sich herausgestellt hat, dass ein Medikament oder eine Behandlung relativ sicher und wirksam ist, wird es erneut getestet (in einer Phase-III-Studie), in der Wissenschaftler die Wirksamkeit und Sicherheit im Vergleich zur Standardbehandlung bewerten. Diese Phase umfasst eine viel größere Gruppe (etwa 1.000 bis 3.000) von Studienteilnehmern. Sobald ein Medikament oder eine Behandlung diese Phase bestanden hat, kann es für die Zulassung durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) bewertet werden.
• Phase IV: Sobald die neue Behandlung oder das neue Medikament die FDA-Zulassung erhalten hat, wird es erneut in einer Phase-IV-Studie getestet, die darauf abzielt, seine langfristige Sicherheit und Wirksamkeit bei Personen zu bewerten, die das neue Medikament einnehmen oder die neue Behandlung erhalten.

Was ist der Zweck von klinischen Studien?

Neue Behandlung für feuchte AMD

Wenn Sie an einer altersbedingten Makuladegeneration leiden, können Sie gespannt sein, dass einige vielversprechende neue Medikamente und Therapien am Horizont stehen.

Laut der American Academy of Ophthalmology stand vor 20 Jahren der Verlust des Sehvermögens unmittelbar bevor, wenn eine Person eine feuchte AMD entwickelte. Im Jahr 2005 wurde jedoch eine bahnbrechende neue Behandlung namens Anti-VEGF (einschließlich Medikamente wie Lucentis, Eylea und Avastin) eingeführt ), wurde verfügbar.

Diese Anti-VEGF-Medikamente verhindern das Wachstum der Blutgefäße, kontrollieren anschließend die Leckage und verlangsamen die Schädigung der Makula. Laut Experten ist die Behandlung sehr effektiv, um das zentrale Sehvermögen von Menschen mit feuchter AMD zu erhalten.

Was sind Anti-VEGF-Medikamente?

Das Akronym VEGF, das für vaskulären endothelialen Wachstumsfaktor steht, ist ein Protein, das für das Wachstum und die Entwicklung neuer Blutgefäße wichtig ist. Anti-VEGF-Medikamente helfen bei der Injektion in das Auge, das Wachstum dieser neuen, abnormalen Blutgefäße zu stoppen.

Möglicherweise ist der Hauptnachteil der derzeitigen Behandlung von feuchter AMD die Tatsache, dass die Injektionen (direkt in den Augenhintergrund) von Anti-VEGF-Arzneimitteln alle vier bis sechs Wochen verabreicht werden müssen.

Heute besteht Hoffnung auf neue Arten von Anti-VEGF-Behandlungen, die nicht so oft angewendet werden müssen wie das derzeitige vier- bis sechswöchige Regime. Einige Experten sagen, dass einige Behandlungen, die heute entwickelt werden, möglicherweise sogar die Krankheit heilen können.

Wie altersbedingte Makuladegeneration behandelt wird

Retinale Gentherapie

Eine vielversprechende neue Behandlung für feuchte AMD ist die Gentherapie der Netzhaut als Alternative zu monatlichen Augeninjektionen. Das Ziel der Gentherapie besteht darin, den Körper dazu zu bringen, seinen eigenen Anti-VEGF herzustellen, indem ein harmloses Virus (als Adeno-assoziiertes Virus / AAV bezeichnet), das das Anti-VEGF-Gen trägt, in die DNA einer Person eingefügt wird.

Insbesondere erfordert die RGX-314-Gentherapie nur eine Injektion, sie muss jedoch über einen chirurgischen Eingriff durchgeführt werden. Diese Behandlung bereitet sich derzeit auf die Phase II der klinischen Forschungsstudien vor.

Studien zu RGX-314

Nachdem die Gentherapie der Netzhaut von der FDA für andere Augenerkrankungen der Netzhaut (außer AMD) zugelassen wurde, sieht diese Art der Behandlung für Menschen mit AMD sehr vielversprechend aus. RGX-314 könnte möglicherweise dazu dienen, VEGF für Jahre nach seiner Verabreichung zu blockieren. Dies würde wiederum dazu beitragen, die Entwicklung der Symptome einer feuchten AMD zu hemmen, nämlich der unreifen Blutgefäße, die Blut in die Netzhaut lecken.

In einer klinischen Phase-I / II-Studie mit 42 Personen haben 9 von 12 Studienteilnehmern dies getan nicht erfordern weitere Anti-VEGF-Injektionen für sechs Monate nach einer RGX-314-Injektion. Darüber hinaus wurden während der Studie keine Nebenwirkungen beobachtet.

ADVM-022

Eine andere potenziell wirksame Art der Gentherapie kann ambulant (z. B. in der Arztpraxis) verabreicht werden. Diese Therapie heißt ADVM-022 und geht auch in klinische Phase-II-Studien über. Es wird geschätzt, dass diese beiden Therapien (ADVM-022 sowie RGX-314) Menschen mit feuchter AMD in nur drei Jahren (ca. 2023) zur Verfügung stehen könnten.

Das Port Delivery System

Das Port Delivery System (PDS) ist ein sehr kleines Gerät (kleiner als ein Reiskorn), das Anti-VEGF-Medikamente speichern kann. Die PDS wird während eines chirurgischen Eingriffs in das Auge implantiert. Es sorgt für eine kontinuierliche Freisetzung von Anti-VEFG-Medikamenten in das Auge.

Das Port Delivery System könnte es Menschen mit feuchter AMD ermöglichen, Augeninjektionen insgesamt zu vermeiden. Das Verfahren ermöglicht es Menschen mit feuchter AMD, bis zu zwei Jahre ohne Behandlung zu bleiben.

Das Nachfüllen der Medikamente kann über einen Arztbesuch erfolgen. Das Verfahren zum Nachfüllen des Medikaments ist jedoch etwas komplexer als die Anti-VEGF-Injektionen, die derzeit die Standardbehandlung für feuchte AMD sind.

Diese innovative Behandlung befindet sich derzeit in Phase drei der klinischen Studien und könnte möglicherweise innerhalb der nächsten drei Jahre (um das Jahr 2023) für den Verbraucher verfügbar sein.

Untersuchung des Hafenlieferungssystems von Lucentis (Ranibizumab)

Eine von der American Academy of Ophthalmology veröffentlichte randomisierte kontrollierte klinische Phase-II-Studie aus dem Jahr 2019 (die als Gold-Label für medizinische Studien gilt) bewertete die Sicherheit und Wirksamkeit des Port Delivery Systems mit dem Anti-VEGF-Medikament Lucentis (Ranibizumab) zur Behandlung von feuchter AMD. .

Die Studie ergab, dass die PDS gut vertragen wurde und dass bei Menschen mit altersbedingter AMD die PDS zu einer Reaktion führte, die mit monatlichen intravitrealen (im Augenhintergrund) Injektionen von Anti-VEGF-Behandlungen (Ranibizumab) vergleichbar war.

"Es wurde festgestellt, dass die PDS gut vertragen wird und das Potenzial hat, die Behandlungsbelastung [die durch eine chronische Erkrankung verursachte Arbeitsbelastung im Gesundheitswesen] bei nAMD [altersbedingte AMD] unter Beibehaltung des Sehvermögens zu verringern", schreiben die Autoren der Studie. Die Ranibizumab-PDS-Behandlungsstudie wurde (ab 2020) zu einer Phase-III-Studie weiterentwickelt.

Augentropfen

Anti-VEGF-Augentropfen für feuchte AMD sind eine weitere neue Behandlungsmethode für AMD, die sich in der Anfangsphase der klinischen Studie befindet - aber noch nicht beim Menschen angewendet wurde. Die Behandlung wurde an Tieren getestet.

Sobald die medikamentösen Augentropfen als sicher genug für den menschlichen Gebrauch angesehen werden, beginnen klinische Studien.Es kann mehr als 10 Jahre (um das Jahr 2030) dauern, bis Anti-VEGF-Augentropfen für feuchte AMD für den Verbraucher verfügbar sind.

Orale Tabletten

Eine Anti-VEGF-Pille, die oral (oral) eingenommen werden muss, kann der Öffentlichkeit in den nächsten fünf Jahren (ca. 2025) zur Verfügung stehen. Die Pillenform des Medikaments ermöglicht es Menschen mit feuchter AMD, die Häufigkeit von Anti-VEGF-Injektionen zu eliminieren oder zu reduzieren.

In der Phase-II-Phase klinischer Forschungsstudien versuchen Entwickler von oralen Medikamenten gegen feuchte AMD, die Fehler zu beseitigen. Das Medikament hat derzeit viele Nebenwirkungen wie Übelkeit, Beinkrämpfe und Leberveränderungen.

Sobald das Medikament als sicher angesehen werden kann und gefährliche Nebenwirkungen beseitigt werden können, kann es für den Verbrauch durch den Verbraucher in Betracht gezogen werden.

Langlebigere Anti-VEGF-Injektionen

Die Arzneimittelindustrie entwickelt derzeit mehrere neue Anti-VEGF-Medikamente, mit denen die Häufigkeit von Injektionen verringert werden soll. Dazu gehören Arzneimittel wie Abicipar und Sunitinab, die auf etwa drei bis fünf Jahre (im Jahr 2023 bis 2025) vor der Zulassung für den Verbraucher geschätzt werden.

Ein weiteres neues Medikament, Beovu, wurde bereits für die Verwendung in den USA zugelassen. Beovu-Injektionen können bis zu drei Monate dauern. Das innovative Medikament soll beim Trocknen von Flüssigkeit, die sich aufgrund von feuchter AMD in der Netzhaut angesammelt hat, wirksamer sein.

Kombinierte Arzneimittelbehandlungen

Zu den neuen Kombinationsmedikamenten für AMD gehört eine Kombination von bereits auf dem Markt befindlichen Medikamenten zur Behandlung von AMD. Ziel ist ein facettenreicher Behandlungsansatz, der darauf abzielt, den Nutzen der Medikamente zu steigern und die Lebensdauer der Injektionen zu verlängern.

Eine solche Kombination ist ein Augentropfen zur Behandlung des Glaukoms, Cosopt (Dorzolamid-Timolol) genannt, der in Kombination mit Anti-VEGF-Injektionen getestet wird. Studien zeigen, dass diese beiden Medikamente, wenn sie zusammen verabreicht werden, dazu beitragen können, die Netzhautflüssigkeit besser zu senken, als dies nur mit Anti-VEGF-Injektionen allein möglich ist.

Strahlentherapie

Es wird angenommen, dass eine Strahlentherapie, ähnlich der Art der Behandlung, die üblicherweise zur Behandlung von Krebs angewendet wird, das Wachstum abnormaler Blutgefäße verlangsamt, die durch feuchte AMD verursacht werden. Die Strahlentherapie soll genauso funktionieren wie bei der Krebsbehandlung. Dies wird erreicht, indem schnell wachsende Zellen zerstört werden.

Die langfristige Sicherheit muss jedoch noch bewertet werden, bevor die Strahlentherapie als Hauptoption für die AMD-Behandlung angesehen werden kann. In Großbritannien und der Schweiz gibt es zwei Arten der Strahlentherapie, die in Kürze in den USA getestet werden. Die klinischen Studien werden voraussichtlich innerhalb eines Jahres (um 2021) beginnen.

Neue Behandlung für trockene AMD

Die Mehrzahl der Fälle von AMD betrifft den sich langsam entwickelnden AMD-Typ, der als trockene AMD bezeichnet wird. Derzeit sind ab 2020 keine Behandlungsmöglichkeiten für trockene AMD verfügbar, aber einige vielversprechende neue Therapien sind in Vorbereitung.

Stammzelltherapien

Die Stammzelltherapie gewinnt heute bei allen Arten der Behandlung, einschließlich vieler Krebsarten, sowie bei trockener AMD an Bedeutung. Das Ziel der Stammzelltherapie bei AMD ist, dass die neuen Stammzellen Netzhautzellen ersetzen können, die durch AMD-Symptome beschädigt oder zerstört wurden.

Stammzellen werden häufig durch intravenöse Infusion in den Blutkreislauf des Körpers eingeführt. Forscher arbeiten jedoch daran, wie die Stammzellen direkt in die Augen transplantiert werden können. Eine Strategie besteht darin, die Stammzellen in eine Flüssigkeitssuspension zu geben, die unter die Netzhaut injiziert werden kann.

Obwohl die Stammzelltherapie für AMD nur in kleinen klinischen Studien untersucht wurde, sagen die Experten, dass dieses Behandlungsschema vielversprechend ist. Der Nachteil ist, dass es weitere 10 bis 15 Jahre (um das Jahr 2030 oder 2035) für Stammzellen dauern kann Therapie als wirksam und sicher für die Verbraucher erwiesen.

Studie zur Stammzelltherapie bei AMD

Eine kleine Studie mit Menschen mit feuchter AMD, veröffentlicht von der New England Journal of Medicinefanden heraus, dass die Verwendung der eigenen Stammzellen einer Person als Ersatz für beschädigte Netzhautzellen dazu führte, dass die Sehschärfe nach dem Eingriff ein Jahr lang erhalten blieb.

Die Autoren der Studie schrieben: „Dies scheint darauf hinzudeuten, dass die Operation dazu beigetragen hat, das Fortschreiten der Krankheit zu stoppen.“ Obwohl diese Studie nicht darauf hinweist, dass die Stammzelltherapie bei trockener AMD wirksam ist, sind viele Wissenschaftler zuversichtlich, dass anstehende Studien zu Stammzellen vorliegen Die Therapie der trockenen AMD wird vielversprechend sein.

Injektionen für trockene AMD

Apl-2 ist ein Medikament, das intravitreal (direkt in den Augenhintergrund) injiziert werden kann, um das Fortschreiten der trockenen AMD zu verlangsamen und die Netzhautzellen vor Zerstörung zu schützen. Diese Behandlung befindet sich in der Phase III der Studienphase und wird voraussichtlich in etwa drei bis fünf Jahren (um die Jahre 2023 bis 2025) verfügbar sein.

Andere potenzielle neue trockene AMD-Behandlungen

Es gibt mehrere andere potenziell wirksame neue Behandlungsmodalitäten für trockene AMD am Horizont, darunter:

• Oracea: Ein orales Antibiotikum mit entzündungshemmenden Eigenschaften, das möglicherweise für Menschen im Spätstadium einer trockenen AMD erhältlich ist. Oracea befindet sich derzeit in Phase-III-Studien und ist möglicherweise bereits 2021 verfügbar.
• Metformin: Es wurde festgestellt, dass ein Medikament, das üblicherweise an Menschen mit Diabetes verabreicht wird, das Risiko einer AMD-Entwicklung senkt. Dies kann auf die entzündungshemmenden Eigenschaften von Metformin zurückzuführen sein. Metformin befindet sich ab 2020 in einer Phase-II-Studie.

Ein Wort von Verywell

Ihr Augenarzt (oder ein anderer Gesundheitsdienstleister) ist der Experte, wenn es darum geht, welche Art von neuer AMD-Behandlung für Sie geeignet sein könnte. Es gibt viele Faktoren zu berücksichtigen, wie die Art der AMD, Ihre Symptome sowie das Fortschreiten der Krankheit und vieles mehr.

Darüber hinaus gibt es keine einzige Behandlung, die keine Nachteile aufweist. Einige neu auftretende Behandlungen haben möglicherweise nur sehr wenige Nebenwirkungen, aber die Kriterien für die Patientenauswahl (die Kriterien, die zur Qualifizierung als Studienteilnehmer verwendet werden) können sehr streng sein (z. B. für chirurgisch implantierbare Teleskoplinsen). Andere Behandlungen / Medikamente können Nebenwirkungen haben.

Am Ende ist es wichtig, offen für neue Möglichkeiten zu bleiben, während Sie mit Ihrem Gesundheitsteam zusammenarbeiten, um die beste neue AMD-Behandlung für Sie zu finden.