Was Sie über Spinraza (Nusinersen-Injektion) wissen sollten

Inhalt

• Verwendet
• Vor der Einnahme
• Dosierung
• Nebenwirkungen
• Warnungen und Wechselwirkungen

Spinraza (Nusinersen) ist ein injizierbares Medikament zur Behandlung einer seltenen und oft tödlichen Erbkrankheit, die als spinale Muskelatrophie (SMA) bekannt ist. Spinraza ist in der Lage, den fortschreitenden Verlust der Muskelkontrolle zu verlangsamen, die Überlebenszeiten zu verlängern und die motorische Funktion bei von der Krankheit betroffenen Menschen um bis zu 51% zu verbessern.

Spinraza wird durch routinemäßige Injektionen in die das Rückenmark umgebende Flüssigkeit abgegeben. Häufige Nebenwirkungen sind Infektionen der oberen und unteren Atemwege.

Spinraza ist das erste von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassene Medikament zur Behandlung von SMA. Es ist teuer - mit einem geschätzten Preis von 750.000 USD für das erste Jahr und 375.000 USD für jedes weitere Jahr danach. Spinraza ist jedoch möglicherweise kostenlos für diejenigen erhältlich, die Anspruch auf finanzielle Unterstützung haben.

Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine seltene Erkrankung, von der etwa eine von 11.000 Geburten betroffen ist.

Ursachen der spinalen Muskelatrophie

Verwendet

Spinraza ist eine Form der Gentherapie, die alle Arten von SMA bei Kindern und Erwachsenen behandelt. SMA wird durch genetische Mutationen verursacht, die die Produktion eines Proteins namens Survival Motor Neuron (SMN) beeinträchtigen. Ohne genügend SMN, um die Neuronen der Wirbelsäule am Leben zu erhalten und zu funktionieren, können Personen mit SMA einen Verlust der Muskelkontrolle, Muskelschwund und eine beeinträchtigte Atemfunktion erfahren.

Spinraza stimuliert ein eng verwandtes Gen, das nicht von SMA betroffen ist. Ohne Spinraza kann dieses verwandte Gen nicht genug SMN produzieren, um den Körper zu versorgen. Mit Spinraza können vorteilhafte Werte erreicht werden.

Spinraza ist für die Behandlung der vier Klassifikationen von SMA zugelassen:

• Typ 1 SMA, auch Werdnig-Hoffmann-Krankheit genannt, ist die schwerste Form der SMA und tritt normalerweise bei oder kurz nach der Geburt auf. Kinder mit diesem Typ haben normalerweise eine eingeschränkte Bewegungs- oder Sitzfähigkeit und Schwierigkeiten beim Atmen und Schlucken. Der Tod tritt normalerweise vor dem Alter von 2 Jahren ein.
• Typ 2 SMA ist die Zwischenform von SMA. Die Beine sind tendenziell stärker betroffen als die Arme. Die Lebenserwartung kann je nach Schwere der Symptome von der frühen Kindheit bis zum Erwachsenenalter reichen.
• Typ 3 SMA, auch Kugelberg-Welander-Syndrom oder juvenile spinale Muskelatrophie genannt, ist eine milde Form von SMA, die jederzeit von der Kindheit bis zum Erwachsenenalter auftreten kann. Menschen mit diesem Typ haben es schwer, aus einer sitzenden Position aufzustehen, obwohl die Lebenserwartung normalerweise nicht beeinflusst wird.
• Typ 4 SMA manifestiert sich erst im zweiten oder dritten Lebensjahrzehnt. Während dieser Zeit kann die Muskelschwäche zusammen mit anderen SMA-Symptomen langsam fortschreiten.

Aktuelle Erkenntnisse deuten darauf hin, dass das Ansprechen auf die Behandlung größer ist, wenn Spinraza eher kurz nach der Diagnose als später beginnt. Dies gilt insbesondere für Typ 1 SMA.

Symptome einer spinalen Muskelatrophie

Vor der Einnahme

Spinraza wird zur Erstbehandlung von SMA eingesetzt. Derzeit gibt es keine Kontraindikationen für die Anwendung des Arzneimittels.

Die FDA empfiehlt jedoch, vor der Behandlung Basistests durchzuführen, um Nierenenzyme, Thrombozytenzahlen und Blutgerinnungszeiten zu bewerten. Auf diese Weise können Ärzte auf Nierentoxizität oder Gerinnungsstörungen achten, die einige Benutzer betreffen können.

Spinraza ist die erste, aber nicht nur Gentherapie zur Behandlung von SMA. Ein anderes, Zolgensma (onasemnogenes abeparvovec) genannt, kann bei Kindern unter 2 Jahren angewendet werden, obwohl sein Preis - ungefähr 2 Millionen US-Dollar für eine einmalige Infusion - die Zulassung durch die Krankenversicherer einschränken kann.

Wie die spinale Muskelatrophie behandelt wird

Dosierung

Spinraza ist in 5-Milliliter (ml) -Dosisfläschchen zur intrathekalen Injektion (Injektion in die das Rückenmark umgebende Liquor cerebrospinalis) erhältlich. Jede 5-ml-Durchstechflasche enthält 12 Milligramm (mg) Nusinersen.

Die empfohlene Dosierung von Spinraza für Kinder und Erwachsene beträgt 12 mg pro Injektion.

Spinraza erfordert eine Induktionsdosis (Beladungsdosis) mit vier getrennten Injektionen. Die ersten drei werden in Intervallen von 14 Tagen geliefert. Die vierte wird mindestens 30 Tage nach der dritten Injektion verabreicht. Danach wird alle vier Monate eine Erhaltungsdosis verabreicht.

Wie zu nehmen und zu lagern

Spinraza wird in einem Krankenhaus, einem Operationszentrum oder einer Arztpraxis von einem medizinischen Fachpersonal verabreicht, das Erfahrung mit Lumbalpunktionen (Wirbelsäulenentzündungen) hat.

Ein Lokalanästhetikum wird verwendet, um die Injektionsstelle zu betäuben. Möglicherweise ist ein Ultraschall erforderlich, um die Nadel bei Säuglingen, kleineren Kindern oder Menschen mit Wirbelsäulendeformitäten korrekt zu platzieren.

Wenn eine Spinraza-Dosis versäumt wird, muss sie so schnell wie möglich verabreicht werden. Es sollten alle Anstrengungen unternommen werden, um den vorgeschriebenen Zeitplan einzuhalten und optimale Ergebnisse zu erzielen.

Spinraza wird in einem Kühlschrank (2 ° C bis 8 ° C) aufbewahrt und vor dem Schuss auf Raumtemperatur (77 ° F / 25 ° C) zurückkehren gelassen. Der zuständige Gesundheitsdienstleister ist mit der Lagerung und Verabreichung des Arzneimittels beauftragt. Spinraza sollte im Originalkarton aufbewahrt werden. Wenn es aus dem Originalkarton entnommen wird, sollte die Kühlzeit 30 Stunden bei Raumtemperatur nicht überschreiten.

Nebenwirkungen

Spinraza kann Nebenwirkungen verursachen, insbesondere Infektionen der Atemwege. Einige der Nebenwirkungen sind beherrschbar, während andere möglicherweise die Beendigung der Behandlung erfordern.

Verbreitet

Häufige Nebenwirkungen von Spinraza (die nicht weniger als 5% der Benutzer betreffen) sind:

• Infektionen der unteren Atemwege (einschließlich Lungenentzündung, Bronchitis und Bronchiolitis)
• Infektionen der oberen Atemwege (einschließlich Erkältung, nicht allergische Rhinitis, Pharyngitis und Tracheitis)
• Kopfschmerzen
• Schmerzen an der Injektionsstelle
• Rückenschmerzen
• Verstopfung
• Verstopfte Nase
• Ohrinfektion

Es ist auch bekannt, dass Arzneimittelausschläge auftreten, obwohl sie in der Regel von geringer Qualität sind und sich ohne Behandlung von selbst auflösen.

Weniger häufig kann Spinraza die Blutgerinnung beeinträchtigen und zu einer als Thrombozytopenie bekannten Erkrankung (niedrige Blutplättchen) führen. Die meisten Fälle sind relativ mild, wobei die Thrombozytenzahl selbst bei fortwährender Anwendung selten unter 50.000 fällt. Trotzdem muss die Behandlung abgebrochen werden, wenn die Symptome und / oder der Rückgang der Thrombozytenzahl schwerwiegend sind.

Beobachtungsstudien haben gezeigt, dass Spinraza die Größe wachsender Säuglinge behindern kann. Es ist jedoch unklar, ob das Absetzen des Arzneimittels die Beeinträchtigung beheben wird.

Stark

Darüber hinaus kann Spinraza bei einigen Kindern die Wirbelsäulenbildung beeinträchtigen. Eine solche Manifestation ist Skoliose, eine abnormale Krümmung der Wirbelsäule, von der bis zu 5% der Spinraza-Benutzer betroffen sind.

Obwohl eine schwere Skoliose bei der Anwendung von Spinraza selten ist, kann jede Abnormalität in der Wirbelsäule die intrathekale Verabreichung des Arzneimittels erschweren.

Die Nierentoxizität ist ein weiteres Problem. Da Spinraza im Urin aus dem Körper ausgeschieden wird, kann es manchmal die empfindlichen Nierenfilter, die als Glomeruli bezeichnet werden, beschädigen. In einigen Fällen kann dies zu einer möglicherweise tödlichen Erkrankung führen, die als Glomerulonephritis bekannt ist.

Um eine Arzneimitteltoxizität zu vermeiden, wird Ihr Arzt Ihre Nierenfunktion überwachen, insbesondere Erhöhungen der Proteinmenge in Ihrem Urin (ein Schlüsselindikator für eine glomeruläre Beeinträchtigung).

Wie wird eine spinale Muskelatrophie diagnostiziert?

Warnungen und Wechselwirkungen

Obwohl es keine adäquaten Studien am Menschen gibt, in denen die Anwendung von Spinraza während der Schwangerschaft untersucht wurde, gab es bei trächtigen Mäusen oder Kaninchen, denen Spinraza-Injektionen verabreicht wurden, keine Anzeichen für eine Schädigung des Fötus.

Da nicht bekannt ist, ob Nusinersen in der Muttermilch an Babys weitergegeben werden kann, sprechen Sie mit Ihrem Arzt, um die Vorteile und Risiken des Stillens abzuwägen, bevor Sie mit der Spinraza-Therapie beginnen.

Es wird nicht angenommen, dass Spinraza aufgrund seiner minimalen Wirkung auf Cytochrom P450 (ein Enzym, das an der Metabolisierung von Arzneimitteln beteiligt ist) signifikante Wechselwirkungen zwischen Arzneimitteln aufweist.

Zugriff auf die Arzneimittelunterstützung des Herstellers

Im Allgemeinen hat jeder, der nicht staatlich versichert ist, Anspruch auf eine Zuzahlungshilfe in Höhe von 0 USD, unabhängig vom Einkommen. Spinraza kann berechtigten Personen ohne Versicherung kostenlos angeboten werden.

Um mehr zu erfahren, wenden Sie sich an die SMA360 ° Finanzhilfeprogramm bei 1-844-4SPINRAZA (1-844-477-4672).

Arten von spinalen Motoneuronerkrankungen

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