Behandlung von myelodysplastischen Syndromen (MDS)

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Autor: Tamara Smith
Erstelldatum: 24 Januar 2021
Aktualisierungsdatum: 2 Dezember 2024
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MDS (Myelodysplastisches Syndrom) - was ist das? (Experte erklärt)
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Inhalt

Das myelodysplastische Syndrom (MDS) umfasst eine Vielzahl verschiedener Erkrankungen, die sich auf die Knochenmarkfunktion auswirken. Knochenmark bildet neue rote Blutkörperchen, weiße Blutkörperchen und Blutplättchen zur Gerinnung, sodass eine schlechte Knochenmarkfunktion zu Anämie, niedrigen Zellzahlen und anderen Erkrankungen führen kann andere Probleme.

Hauptprobleme bei MDS sind a) diese niedrigen Zahlen und alle damit verbundenen Probleme und b) das Potenzial von MDS, sich zu krebsakuter myeloischer Leukämie oder AML zu entwickeln.

Verschiedene Arten von MDB werden sehr unterschiedlich behandelt. Nicht alle MDS-Therapien sind für jeden Patienten mit MDS geeignet. Zu den Optionen für die MDS-Behandlung gehören unterstützende Behandlungen, Therapien mit geringer Intensität, Therapien mit hoher Intensität und / oder klinische Studien.

Behandlungsüberlegungen

Bei der Besprechung Ihres MDS-Behandlungsplans mit Ihrem Arzt können die sogenannten patientenbezogenen Faktoren sehr wichtig sein. Beispiele für patientenbezogene Faktoren sind:

  • Wie Sie mit den täglichen Aktivitäten vor der MDS-Diagnose zurechtkamen
  • Andere Erkrankungen, die Sie haben
  • Dein Alter
  • Die finanziellen Kosten verschiedener Behandlungen
  • Welche Behandlungsrisiken sind für Sie akzeptabel?

Die Eigenschaften Ihrer speziellen MDS-Form sind ebenfalls sehr wichtig. Beispiele für spezifische Merkmale und Befunde sind:


  • Marker und Ergebnisse von Gentests Ihres Knochenmarks, anhand derer Sie feststellen können, welche Optionen Ihnen zur Verfügung stehen, wie wahrscheinlich es ist, dass Ihr MDS zu Leukämie führt, und welche Ergebnisse von bestimmten Therapien zu erwarten sind.
  • Wie sich Ihr MDS auf die Anzahl gesunder Zellen in Ihrem zirkulierenden Blut auswirkt
  • Wie schwer Ihre Krankheit ist, hängt von der Anzahl der unreifen "Blasten" -Zellen in Ihrem Mark ab

Ihre Ziele für das, was Sie aus der Behandlung herausholen möchten, fließen ebenfalls in den Plan ein. Beispiele für unterschiedliche Behandlungsziele sind:

  • Nur um sich besser zu fühlen
  • Begrenzen Sie Ihren Bedarf an so vielen Transfusionen
  • Verbessern Sie Ihre Anämie, Neutropenie und Thrombozytopenie
  • Erzielen Sie eine Remission
  • Heilen Sie Ihr MDB

Beobachten und warten

Bei Patienten mit einem MDS mit geringem Risiko, wie durch das International Prognostic Scoring System (IPSS) bestimmt, und einem stabilen vollständigen Blutbild (CBC) ist die Beobachtung und Unterstützung bei Bedarf manchmal der beste Therapieansatz.


In diesem Fall müssen Sie auf Veränderungen in Ihrem Mark überwacht werden, die auf das Fortschreiten der Krankheit hinweisen könnten. Regelmäßige CBCs sowie Knochenmarkaspiration und Biopsie können Teil der Überwachung sein.

Unterstützende Pflege

Unterstützende Pflege bezieht sich auf Therapien zur Behandlung und Behandlung des MDS. Diese Behandlungen können den Zustand einer Person erheblich verbessern, aber sie greifen nicht mehr die Zellen an, die das MDS verursachen.

Transfusionen

Wenn Ihr Blutbild zu sinken beginnt und Symptome auftreten, können Sie von einer Transfusion roter Blutkörperchen oder Blutplättchen profitieren. Die Entscheidung für eine Transfusion hängt von anderen Erkrankungen ab und davon, wie Sie sich fühlen.

Eisenüberladung und Chelat-Therapie

Wenn Sie jeden Monat mehrere Bluttransfusionen benötigen, besteht möglicherweise das Risiko, dass Sie eine Erkrankung entwickeln, die als Eisenüberladung bezeichnet wird. Der hohe Eisengehalt in Transfusionen roter Blutkörperchen kann zu einer Erhöhung der Eisenspeicher in Ihrem Körper führen. Solch ein hoher Eisengehalt kann Ihre Organe tatsächlich schädigen.


Ärzte können die Eisenüberladung durch mehrere Transfusionen mit Medikamenten behandeln und verhindern, die als Eisenchelatoren bezeichnet werden. Dazu gehören eine orale Therapie, Deferasirox (Exjade) oder eine Infusion namens Deferoxaminmesylat (Desferal). Die Praxisrichtlinien des National Comprehensive Cancer Network (NCCN) bieten Kriterien, anhand derer Ihr Arzt entscheiden kann, ob Sie eine Eisenchelat-Therapie benötigen.

Wachstumsfaktoren

Bestimmte Menschen mit MDS-Anämie können von Wachstumsfaktor-Medikamenten profitieren, die als Erythropoietin-Stimulationsmittel oder Proteine ​​(ESAs) bezeichnet werden. Beispiele für ESAs sind Epoetin alfa (Eprex, Procrit oder Epogen) oder das länger wirkende Darbepoetin alfa (Aranesp). Diese Medikamente werden als Injektion in Ihr Fettgewebe verabreicht (subkutane Injektion). Obwohl diese Medikamente nicht für alle MDS-Patienten hilfreich sind, können sie bei einigen helfen, Bluttransfusionen zu verhindern.

Ihr Arzt kann Ihnen anbieten, Sie mit einem koloniestimulierenden Faktor wie G-CSF (Neupogen) oder GM-CSF (Leukin) zu beginnen, wenn Ihre Anzahl weißer Blutkörperchen aufgrund Ihres MDS niedrig wird. Koloniestimulierende Faktoren tragen dazu bei, Ihren Körper zu stärken und mehr Krankheiten gegen weiße Blutkörperchen, sogenannte Neutrophile, zu produzieren. Wenn Ihre Neutrophilenzahlen niedrig sind, besteht ein höheres Risiko für die Entwicklung einer gefährlichen Infektion. Halten Sie Ausschau nach Anzeichen von Infektionen oder Fieber und suchen Sie bei Bedenken so schnell wie möglich einen Arzt auf.

Therapie mit niedriger Intensität

Eine Therapie mit geringer Intensität bezieht sich auf die Verwendung einer Chemotherapie mit niedriger Intensität oder von Wirkstoffen, die als Modifikatoren für das biologische Ansprechen bekannt sind. Diese Behandlungen werden hauptsächlich ambulant durchgeführt. Einige von ihnen erfordern jedoch möglicherweise eine unterstützende Behandlung oder einen gelegentlichen Krankenhausaufenthalt, um beispielsweise eine daraus resultierende Infektion zu behandeln.

Epigenetische Therapie

Eine Gruppe von Medikamenten, die als Hypomethylierungs- oder Demethylierungsmittel bezeichnet werden, sind die neuesten Waffen im Kampf gegen MDS.

Azacitidin (Vidaza) wurde von der FDA für die Verwendung in allen französisch-amerikanisch-britischen (FAB) Klassifizierungen und allen IPSS-Risikokategorien von MDS zugelassen. Dieses Medikament wird im Allgemeinen 7 Tage hintereinander als subkutane Injektion verabreicht, alle 28 Tage für mindestens 4-6 Zyklen. Studien mit Azacitidin haben gezeigt, dass etwa 50% der MDS-Patienten mit höherem Risiko Verbesserungen und eine erhöhte Lebensqualität bemerken. Azacitidin verursacht häufig einen anfänglichen Abfall der Blutzellenzahlen, der sich möglicherweise erst nach den ersten ein oder zwei Zyklen erholt.

Eine andere Art von Hypomethylierungsmittel, die in der MDS-Therapie verwendet wird, ist Decitabin (Dacogen). Die Struktur ist Azacitidin sehr ähnlich und von der FDA für alle Arten von MDS zugelassen. Das Behandlungsschema war im Allgemeinen mit Toxizitäten vom Typ geringer Intensität verbunden und wird daher auch als Therapie geringer Intensität angesehen. Decitabin kann intravenös oder subkutan verabreicht werden.

Immunsuppressive Therapie und Modifikatoren der biologischen Reaktion

Bei MDS werden rote Blutkörperchen, weiße Blutkörperchen und Blutplättchen abgetötet oder sterben ab, bevor sie reif genug sind, um aus dem Knochenmark in den Blutkreislauf freigesetzt zu werden. In einigen Fällen sind Lymphozyten (eine Art weiße Blutkörperchen) dafür verantwortlich. Für diese Patienten kann es effektiv sein, eine Therapie anzuwenden, die das Immunsystem beeinflusst.

Nicht chemotherapeutische Wirkstoffe mit geringer Intensität (Modifikatoren der biologischen Reaktion) umfassen Anti-Thymozyten-Globulin (ATG), Cyclosporin, Thalidomid, Lenalidomid, Anti-Tumor-Nekrose-Faktor-Rezeptor-Fusionsprotein und Vitamin-D-Analoga. Alle diese Studien haben zumindest einige in frühen Studien gezeigt, aber viele benötigen mehr klinische Studien, um die Wirksamkeit bei verschiedenen Arten von MDS zu verstehen.

Menschen mit einer bestimmten Art von MDS namens 5q-Syndrom, bei der ein genetischer Defekt in Chromosom 5 vorliegt, können auf ein Medikament namens Lenalidomid (Revlimid) ansprechen. Typischerweise wird Lenalidomid bei Patienten mit einem MDS mit niedrigem oder niedrigem IPSS-Risiko angewendet, die von der Transfusion roter Blutkörperchen abhängig sind. In Studien mit Lenalidomid hatten viele Patienten einen reduzierten Transfusionsbedarf - tatsächlich fast 70% - Es traten jedoch weiterhin niedrige Thrombozyten- und Neutrophilenzahlen auf. Die Vorteile der Behandlung von MDS mit höherem Risiko oder anderen Subtypen als dem 5q-Syndrom mit Lenalidomid werden noch untersucht.

Hochintensive Therapie

Chemotherapie

Bestimmte Patienten mit MDS mit höherem Risiko oder FAB-Typen RAEB und RAEB-T können mit einer intensiven Chemotherapie behandelt werden. Diese Chemotherapie, die auch bei der Behandlung der akuten myeloischen Leukämie (AML) angewendet wird, zielt darauf ab, die Population abnormaler Zellen im Knochenmark zu zerstören, die zu MDS führen.

Während eine Chemotherapie bei einigen MDS-Patienten von Vorteil sein kann, ist es wichtig zu berücksichtigen, dass ältere Patienten mit anderen Erkrankungen zusätzlichen Risiken ausgesetzt sind. Der potenzielle Nutzen der Therapie muss das damit verbundene Risiko überwiegen.

Es werden derzeit Untersuchungen durchgeführt, um die Ergebnisse einer intensiven Chemotherapie mit denen von Azacitidin oder Decitabin zu vergleichen.

Stammzelltransplantation

Patienten mit IPSS-MDS mit hohem Risiko können möglicherweise die Heilung ihrer Krankheit durch allogene Stammzelltransplantation erreichen. Leider schränkt das hohe Risiko dieses Verfahrens seine Verwendung ein. Tatsächlich kann eine allogene Stammzelltransplantation eine behandlungsbedingte Sterblichkeitsrate von bis zu 30% aufweisen. Daher wird diese Therapie normalerweise nur bei jüngeren Patienten mit guter Gesundheit angewendet.

Aktuelle Studien untersuchen die Rolle nicht myeloablativer sogenannter „Mini“ -Transplantationen bei älteren Patienten mit MDS. Während diese Arten von Transplantaten traditionell als weniger wirksam als Standardtransplantationen angesehen wurden, können sie aufgrund ihrer verringerten Toxizität eine Option für Patienten sein, die ansonsten nicht in Frage kämen.

Zusammenfassung

Aufgrund der unterschiedlichen MDS-Typen und der unterschiedlichen Patiententypen gibt es keine einheitliche Behandlung. Daher ist es für MDS-Patienten wichtig, alle Optionen mit ihrem Gesundheitsteam zu besprechen und eine Therapie zu finden, die ihnen den besten Nutzen bei geringster Toxizität bietet.

Derzeit laufen klinische Studien mit neueren MDS-Therapien. Bleiben Sie also auf dem Laufenden. Beispielsweise wird Ruxolitinib (Jakafi) zur Behandlung von Patienten mit MDS mit niedrigem oder mittlerem 1-Risiko untersucht.