Inhalt
- Was ist eine Orphan Drug?
- Warum manche Drogen "Orphan Drugs" sind
- Anreize zur Steigerung der Entwicklung von Orphan Drugs
- Das US-Büro für Orphan Product Development
- Das US Orphan Drug Act von 1983
- Wirkung des Orphan Drug Act in US-Pharmazeutika
- Beispiel für Medikamente, die aufgrund des Orphan Drug Act erhältlich sind
- Internationale Forschung und Entwicklung für Orphan Drugs
- Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden
- Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden
Was ist eine Orphan Drug?
Ein Orphan Drug ist ein Medikament (Pharmazeutikum), das aufgrund des Fehlens eines Unternehmens, das das Medikament rentabel findet, unterentwickelt bleibt.Oft liegt der Grund dafür, dass das Medikament nicht rentabel ist, darin, dass es relativ wenige Menschen gibt, die das Medikament kaufen, wenn es gegen die Forschung und Entwicklung abgewogen wird, die zur Herstellung des Medikaments erforderlich sind. Mit einfachen Worten, Orphan Drugs sind solche, von denen Unternehmen nicht erwarten, dass sie viel Geld verdienen, und stattdessen ihre Bemühungen auf Medikamente richten, die Geld einbringen.
Warum manche Drogen "Orphan Drugs" sind
Pharma- (Arzneimittel-) und Biotech-Unternehmen forschen und entwickeln ständig neue Medikamente zur Behandlung von Erkrankungen, und häufig kommen neue Medikamente auf den Markt. Menschen, die an seltenen Krankheiten oder Störungen leiden, sehen dagegen nicht die gleiche Aufmerksamkeit in der Arzneimittelforschung für ihre Krankheiten. Dies liegt daran, dass ihre Anzahl gering ist und der potenzielle Markt für neue Medikamente zur Behandlung dieser seltenen Krankheiten (im Allgemeinen als „Orphan Drugs“ bezeichnet) ebenfalls gering ist.
Eine seltene Krankheit tritt bei weniger als 200.000 Personen in den Vereinigten Staaten oder weniger als 5 pro 10.000 Personen in der Europäischen Union auf. Die staatlichen Regulierungsbehörden in den USA und in der Europäischen Union haben daher Schritte unternommen, um diese Ungleichheit bei der Arzneimittelentwicklung zu verringern
Anreize zur Steigerung der Entwicklung von Orphan Drugs
In der Erkenntnis, dass in den USA keine adäquaten Medikamente für seltene Erkrankungen entwickelt wurden und dass Pharmaunternehmen tatsächlich einen finanziellen Verlust bei der Entwicklung von Medikamenten für seltene Erkrankungen erleiden würden, verabschiedete der US-Kongress 1983 das Orphan Drug Act.
Das US-Büro für Orphan Product Development
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) ist für die Gewährleistung der Sicherheit und Wirksamkeit von Medikamenten verantwortlich, die in den USA auf dem Markt sind. Die FDA hat das Office of Orphan Product Development (OOPD) eingerichtet, um bei der Entwicklung von Orphan Drugs (und anderen medizinischen Produkten für seltene Erkrankungen) zu helfen, einschließlich der Bereitstellung von Forschungsstipendien.
Orphan Drugs müssen wie andere Medikamente durch Forschung und klinische Studien noch als sicher und wirksam befunden werden, bevor die FDA sie für die Vermarktung genehmigt.
Das US Orphan Drug Act von 1983
Das Orphan Drug Act bietet Anreize, Unternehmen dazu zu bewegen, Medikamente (und andere medizinische Produkte) für die kleinen Märkte von Personen mit seltenen Erkrankungen zu entwickeln (in den USA betreffen 47 Prozent der seltenen Erkrankungen weniger als 25.000 Menschen). Diese Anreize umfassen:
- Steuergutschriften des Bundes für die Forschung (bis zu 50 Prozent der Kosten) zur Entwicklung eines Orphan Drugs.
- Ein garantiertes 7-Jahres-Monopol für den Arzneimittelverkauf für das erste Unternehmen, das die FDA-Marktzulassung für ein bestimmtes Arzneimittel erhalten hat. Dies gilt nur für die zugelassene Verwendung des Arzneimittels. Ein weiterer Antrag für eine andere Verwendung könnte ebenfalls von der FDA genehmigt werden, und das Unternehmen hätte auch für diese Verwendung exklusive Vermarktungsrechte für das Medikament.
- Verzicht auf Antragsgebühren für Arzneimittelzulassungen und jährliche FDA-Produktgebühren.
Vor der Verabschiedung des Orphan Drug Act standen nur wenige Orphan Drugs zur Behandlung seltener Krankheiten zur Verfügung. Seit dem Gesetz wurden mehr als 200 Orphan Drugs von der FDA für die Vermarktung in den USA zugelassen.
Wirkung des Orphan Drug Act in US-Pharmazeutika
Seit dem Inkrafttreten des Orphan Drug Act im Jahr 1983 ist es für die Entwicklung vieler Medikamente verantwortlich. Bis 2012 gab es mindestens 378 Medikamente, die durch diesen Prozess zugelassen wurden, und die Zahl steigt weiter an.
Beispiel für Medikamente, die aufgrund des Orphan Drug Act erhältlich sind
Zu den zugelassenen Arzneimitteln gehören:
- Adrenocorticotropes Hormon (ACTH) zur Behandlung von Kinderkrämpfen
- Tetrabenazin zur Behandlung der Chorea, die bei Menschen mit Huntington-Krankheit auftritt
- Enzymersatztherapie für Patienten mit Glykogenspeicherstörung, Morbus Pompe
Internationale Forschung und Entwicklung für Orphan Drugs
Wie der US-Kongress hat auch die Regierung der Europäischen Union (EU) die Notwendigkeit erkannt, die Forschung und Entwicklung von Orphan Drugs zu verstärken.
Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden
Die 1995 gegründete Europäische Arzneimittel-Agentur (EMEA) ist für die Gewährleistung der Sicherheit und Wirksamkeit von Arzneimitteln verantwortlich, die in der EU auf dem Markt sind. Es vereint die wissenschaftlichen Ressourcen der 25 EU-Mitgliedstaaten. Im Jahr 2000 wurde der Ausschuss für Arzneimittel für seltene Leiden (COMP) eingerichtet, um die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Leiden in der EU zu überwachen.
Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden
Die vom Europäischen Rat verabschiedete Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden bietet Anreize für die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Leiden (und anderer medizinischer Produkte für seltene Erkrankungen) in der EU, darunter:
- Gebührenbefreiung im Zusammenhang mit dem Genehmigungsverfahren für das Inverkehrbringen.
- Ein garantiertes 10-Jahres-Monopol für den Arzneimittelverkauf für das erste Unternehmen, das die EMEA-Marktzulassung für ein Arzneimittel erhalten hat. Dies gilt nur für die zugelassene Verwendung des Arzneimittels.
- Gemeinschaftliche Genehmigung für das Inverkehrbringen - ein zentrales Verfahren für die Genehmigung des Inverkehrbringens, das sich auf alle Mitgliedstaaten der EU erstreckt.
- Protokollunterstützung, dh Bereitstellung wissenschaftlicher Beratung für Pharmaunternehmen zu den verschiedenen Tests und klinischen Studien, die für die Entwicklung eines Arzneimittels erforderlich sind.
Die Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden hat in der EU die gleichen positiven Auswirkungen wie das Gesetz über Arzneimittel für seltene Leiden in den USA und die Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln für seltene Leiden bei seltenen Erkrankungen erheblich beschleunigt.
Fazit zum Orphan Drug Act
Gegenwärtig gibt es viele Kontroversen über das Orphan Drug Act, mit der Notwendigkeit von Behandlungen für seltene Krankheiten auf der einen Seite der Skala und Fragen zur Nachhaltigkeit auf der anderen Seite. Zum Glück haben diese Handlungen sowohl in den USA als auch in Europa das Bewusstsein für die vielen seltenen Krankheiten geschärft, die zusammengenommen keine Seltenheit sind.
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