Inhalt
- Eine Einführung in die Adrenoleukodystrophie (ALD)
- Was ist Lorenzos Öl?
- Der Junge, der die Behandlung inspiriert hat
- Verfügbarkeit von Lorenzos Öl
Eine Einführung in die Adrenoleukodystrophie (ALD)
Die Adrenoleukodystrophie (ALD) ist eine genetisch bedingte Krankheit, bei der sich langkettige Fettsäuren ansammeln, die das Myelin zerstören, die Schutzhülle über den Neuronen im Gehirn. Ohne diese Schutzhüllen können degenerative Symptome wie Blindheit, Taubheit, Krampfanfälle, Verlust der Muskelkontrolle und fortschreitende Demenz auftreten.
Die Symptome einer ALD treten im Allgemeinen im Alter zwischen vier und zehn Jahren auf. Die Krankheit schreitet schnell voran und verläuft normalerweise innerhalb von zwei bis fünf Jahren nach Auftreten der Symptome tödlich. Aufgrund der Art und Weise, wie ALD über das X-Chromosom vererbt wird, betrifft die schwerste Form der Erkrankung nur Jungen. In 90 Prozent der Fälle ist auch die Nebenniere betroffen, die als Addison-Krankheit bekannt ist.
Was ist Lorenzos Öl?
Laut The Myelin Project ist Lorenzos Öl eine Kombination aus einer 4: 1-Kombination von Erucasäure und Ölsäure, die aus Rapsöl bzw. Olivenöl gewonnen wird. Wenn die Öltherapie bei asymptomatischen Jungen mit ALD oder bei Jungen, bei denen noch keine Symptome aufgetreten sind, früh begonnen wird, verringert sich nachweislich die Menge langkettiger Fettsäuren bei täglicher Einnahme, was den Ausbruch der Krankheit verlangsamen kann.
Studien konnten jedoch nicht zeigen, dass das Öl das Fortschreiten der Krankheit stoppt, und es ist bekannt, dass es beschädigtes Myelin nicht umkehrt oder repariert. Die derzeit beste Behandlung für ALD ist eine Knochenmarktransplantation, die noch asymptomatisch ist. Knochenmarktransplantationen sind jedoch für junge Patienten aufgrund des Infektions- und Abstoßungsrisikos sehr riskant.
Der Junge, der die Behandlung inspiriert hat
Die Behandlung wird "Lorenzos Öl" genannt, nachdem Lorenzo Odone, ein Junge mit ALD, dessen Eltern Michaela und Augusto sich weigerten zu akzeptieren, dass es keine Behandlung für ALD gab und dass Lorenzo kurz nach seiner Diagnose im Jahr 1984 sterben würde. Durch intensive Forschung und Beharrlichkeit Lorenzos Eltern halfen bei der Entwicklung des Öls.
Nachdem Lorenzo das Öl seit seiner Entwicklung jeden Tag eingenommen hatte, überlebte er die Vorhersagen der Ärzte um mehr als 20 Jahre. Er starb einen Tag nach seinem 30. Geburtstag an den Folgen einer Lungenentzündung. Die Geschichte der Familie wurde im Film von 1992 berühmt dargestellt. Lorenzos Ölmit Susan Sarandon und Nick Nolte.
Verfügbarkeit von Lorenzos Öl
Lorenzos Öl ist derzeit nur für Patienten in den USA erhältlich, die an einer klinischen Studie teilnehmen, da es immer noch als experimentelles Medikament gilt. Das Öl wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) nicht zur Vermarktung zugelassen. Einige Versicherungen können jedoch die Kosten für die experimentelle Behandlung übernehmen. Das Öl wird gemeinsam von Croda International aus Großbritannien und SHS International hergestellt. SHS International ist der weltweite Vertreiber des Öls.